Um die Wirkung auf die Gewebe, die nicht gut auf die Enzymersatztherapie ansprechen – wie beispielsweise das Gehirn, Knochen und Knorpel – besser erreichen zu können, werden neue Therapieformen erforscht.

Ziel all dieser Forschung ist eine Verbesserung der bereits vorhandenen Enzymersatztherapie oder die Entwicklung neuer Therapieansätze, was sehr ermutigend ist. Einige Therapieoptionen sind noch in der Erforschung, andere bereits in klinischen Studien.

Mitbehandlung des Gehirns durch direkte Gabe in das Gehirn/Nervenwasser

Obwohl die Enzymersatztherapie bei MPS eine gute Wirkung auf die körperlichen Krankheitssymptome zeigt, können die Veränderungen des Gehirns durch das Enzym nicht beeinflusst werden (beispielsweise der Verlust der geistigen Fähigkeiten), da das Enzym die Blut-Hirn-Schranke nicht überwinden kann. Das heißt, es kann nicht in das Gehirn gelangen. Es werden deshalb Methoden entwickelt, wie man diese Blut-Hirn-Schranke überwinden kann.

1. Überwindung der Blut-Hirn-Schranke mittels intrathekaler Enzymgabe
2. In Vivo Gentherapie direkt in die Gehirnzellen

Mitbehandlung des Gehirns durch direkte Überwindung der Blut-Hirn-Schranke mittels Transportmechanismen

1. Nutzung des Transferrin Rezeptor Mechanismus zur Überwindung der Blut-Hirn-Schranke
2. Nutzung von Insulinrezeptoren an der Blut-Hirn-Schranke
3. Nutzung von Nanopartikeln Überwindung der Blut-Hirn-Schranke

 Andere Methoden zur Verbesserung der Enyzmwirkung oder der Symptombekämpfung

1. „Abdecken“ der genetischen Veränderung im Erbmaterial, die für die fehlende Enzymproduktion verantwortlich ist
2. Reduktion der Entzündungsreaktionen in den Gelenken (Pentosan Polysulfat PPS)